Гематология – лейкоз

Гематология – лейкоз

 

Гематология – лейкоз

Историческое событие – первая одобренная генная терапия  

Первая  генная  терапия  разрешена к применению ассоциацией по  продовольствию  и лекарствам (FDA).

Kymriah (tisagenlecleucel;  фирмы Novartis)- это  первая  химерическая ( особая)  Т клеточная  антигенная    рецепторная   терапия  (CAR-T), показана  для лечения больных до 25 летнего возраста  с B клеточным  острым  лимфобластным  лейкозом  (ОЛЛ), который устойчивый или рецидивирующий после первоначального лечения.

Kymriah является  одноразовым  лечением , созданным  из Т клеток самого пациента  . Т-клетки собираются затем  отправляются  в центр, где они генетически модифицируются  перед обратным введением  пациенту. Модификация обеспечивает химерические ( особые )  антигенные рецепторы, которые  направляют  Т-клетки  на целевое уничтожение  лейкозных  клеток , которые имеют специфический антиген (CD19) на поверхности.

Это вход в    новые горизонты медицинских инноваций с возможностью перепрограммировать   клетки пациента  с  целью  атаковать смертоносные заболевания. Новые технологии такие как генная и клеточная терапия поддерживает   потенциал для преобразования медицины и создание условий для  способности лечить и даже вылечить многие  трудноразрешимые  болезни.

Многоцентровое   исследование  проведено у 63 детей и молодых взрослых пациентов с рецидивирующим  или устойчивым   B клеточным  острым лимфобластным лейкозом  и продемонстрировало  безопасность и эффективность Kymriah. Результаты показали, что лечение обеспечило    ремиссию  у  83% пациентов  в течение 3 месяцев.

В ответ на возможность  развития  осложнений при применении  Kymriah  FDA также расширил разрешения для биологического препарата  tocilizumab (Actemra;  фирмы Genentech, применяющийся в ревматологии ) для лечения серьезных или угрожающих жизни побочных явлений  у больных 2 лет и старше. Tocilizumab должен быть в наличии и доступен для немедленного применения в случае  необходимости .

Перейти в раздел «Пресс-центр»