Гематология – лейкоз
Гематология – лейкоз
Историческое событие – первая одобренная генная терапия
Первая генная терапия разрешена к применению ассоциацией по продовольствию и лекарствам (FDA).
Kymriah (tisagenlecleucel; фирмы Novartis)- это первая химерическая ( особая) Т клеточная антигенная рецепторная терапия (CAR-T), показана для лечения больных до 25 летнего возраста с B клеточным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), который устойчивый или рецидивирующий после первоначального лечения.
Kymriah является одноразовым лечением , созданным из Т клеток самого пациента . Т-клетки собираются затем отправляются в центр, где они генетически модифицируются перед обратным введением пациенту. Модификация обеспечивает химерические ( особые ) антигенные рецепторы, которые направляют Т-клетки на целевое уничтожение лейкозных клеток , которые имеют специфический антиген (CD19) на поверхности.
Это вход в новые горизонты медицинских инноваций с возможностью перепрограммировать клетки пациента с целью атаковать смертоносные заболевания. Новые технологии такие как генная и клеточная терапия поддерживает потенциал для преобразования медицины и создание условий для способности лечить и даже вылечить многие трудноразрешимые болезни.
Многоцентровое исследование проведено у 63 детей и молодых взрослых пациентов с рецидивирующим или устойчивым B клеточным острым лимфобластным лейкозом и продемонстрировало безопасность и эффективность Kymriah. Результаты показали, что лечение обеспечило ремиссию у 83% пациентов в течение 3 месяцев.
В ответ на возможность развития осложнений при применении Kymriah FDA также расширил разрешения для биологического препарата tocilizumab (Actemra; фирмы Genentech, применяющийся в ревматологии ) для лечения серьезных или угрожающих жизни побочных явлений у больных 2 лет и старше. Tocilizumab должен быть в наличии и доступен для немедленного применения в случае необходимости .
