Офтальмология

Офтальмология

 

Дистрофия сетчатки

Генная терапия  для  наследственной  дистрофии  сетчатки получила разрешение ассоциации по лекарствам

Luxturna   является первой утвержденной  генной терапией  для замены специфических  мутировавших генов.

 

Первая генная терапия,   утвержденная  для лечения тех, кто страдает врожденной  дистрофией сетчатки , связанной с мутацией гена  RPE65.   Это редкое заболевание, поражающее примерно 1,000-2,000 пациентов в США. Потеря зрения часто начинается в  детстве .

Терапия использует инженерию  аденоассоциированного  вируса  как вектора  для доставки рабочую копию гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки. Хирургом проводится   субретинальная   инъекция .

Перейти в раздел «Пресс-центр»